rFVIIIFc di Sobi riceve la designazione di farmaco orfano in Svizzera

Sobi, multinazionale biofarmaceutica svedese, ha ricevuto in Svizzera la designazione di farmaco orfano per rFVIIIFc, soluzione long-acting sviluppata per il trattamento dell'emofilia A. La designazione di farmaco orfano è importante sia per incoraggiare lo sviluppo di nuove soluzioni terapeutiche per le malattie rare, sia per fornire lo status di “farmaci orfani” a molecole biologiche ancora in fase di sviluppo.L'emofilia è una malattia ereditaria, che comporta un grave difetto nella coagulazione del sangue. La più diffusa è l'emofilia A, provocata dall’assenza parziale o totale del fattore VIII della coagulazione. I sintomi possono presentarsi in forma più o meno importante, a seconda del livello di assenza del fattore della coagulazione. Le persone colpite da emofilia sono soggette a frequenti sanguinamenti e, nei casi più gravi, a emorragie interne a livello delle articolazioni e dei muscoli. Questa condizione provoca  dolore, rigidità e può causare importanti danni a livello delle stesse articolazioni. L'emofilia A è una malattia rara con un’incidenza pari a 1 su 5000 nati maschi.                                 rFVIIIFc è un fattore VIII della coagulazione, ricombinante,  appartenente alla categoria dei long-acting, sviluppato per il trattamento dell’emofilia A. Il farmaco è stato approvato per il trattamento dell'emofilia A negli Stati Uniti, in Canada, Australia e in Giappone, dove è noto con il nome di Antihemophilic Factor (Recombinant), Fc Fusion Protein.  L’autorizzazione all'immissione in commercio del medicinale è attualmente in fase di revisione da parte dell'Agenzia europea per i medicinali (EMA).